驾驭罕见病药品定价和销售的“三驾马车”（中）——医保谈判的大跨步推进与患者援助项目的蓬勃发展.docx

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1、驾驭罕见病药品定价和销售的“三驾马车”（中）一一医保谈判的大跨步推进与患者援助项目的蓬勃发展本文将分为上、中、下三篇梳理我国这几年所发布的与商业健康保险、医保谈判和患者援助这“三驾马车相关的政策和法律法规,初步探讨亟待解决的法律合规问题。在上篇中，笔者对“三驾马车”中的商业健康保险的发展沿革和近期亮点进行了初步探讨，在本篇中，笔者将梳理最近五年广受关注的医保谈判、行业集采以及逐渐成为“标配”的患者援助项目，让读者有一个整体性的了解。一、医保近年政策与法律法规梳理目前，我国现行唯一的一部医疗保障法律是2010年制定的中华人民共和国社会保险法（下称“社会保险法”），该法对职工基本医疗保险作出了相应

2、的规定。社会保险法中虽有专章对医疗保险进行规定，但其内容明显已经无法适应目前实践的需要，因而近几年我国实践中的医疗保障制度运行主要依靠政策和部门规章来推动。2020年3月，中共中央、国务院发布关于深化医疗保障制度改革的意见。根据国家医保局数据，截至2021年年底，我国基本医疗保险参保人数13.6亿人，参保率持续稳定在95%以上，全民医保覆盖的格局稳固，基金收入和支出同比分别增长了15.6%和14.3%,收入稳步增长，收支保持平衡。2021年2月医疗保障基金使用监督管理条例发布,并于2021年5月1日起正式实施。国家医保局在2021年1月发布医疗机构医疗保障定点管理办法和零售药店医疗保障定点管理

3、暂行办法,均从2021年2月1日正式实施。2021年4月，国家医疗保障局、民政部、国家卫生健康委等七部委联合发布关于巩固拓展医疗保障脱贫攻坚成果有效衔接乡村振兴战略的实施意见，提出要“逐步实现由集中资源支持脱贫攻坚向统筹基本医保、大病保险、医疗救助三重制度常态化保障平稳过渡”。2021年6月，为适应医疗保障法治化的迫切需求，国家医保局发布中华人民共和国医疗保障法（征求意见稿）,该文件明确建立以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底,补充医疗保险、商业健康保险、慈善医疗救助等相互衔接、共同发展的医疗保障制度体系。同时，两会结束后，民政部也将推动修订中华人民共和国慈善法。2021年9月，国务院办公厅发

4、布“十四五”全民医疗保障规则（国办发202136号）（下称“十四五”医保规则）并制定了“五个医保的目标，即：公平医保、法治医保、安全医保、智慧医保和协同医保。“十四五”医保规则中要求“完善和规范城乡居民大病保险制度，加强与基本医疗保险和医疗救助的衔接，提高保障能力和精准度”，并且提出了从精准识别救助对象、监测预警高额医疗费用支出、引导合理诊疗和有序就医以及发挥不同保障制度的作用四个方面推动实施重大疾病救助工程。尤其是在发挥不同保障制度的作用方面，不仅强调了医疗救助的安全托底作用，还希望发挥包括商业健康保险、慈善医疗救助在内的社会力量的作用，稳步提高重大疾病患者的保障水平，合力防范因病致贫、因病

5、返贫。中国银保监会办公厅同时在2021年9月印发支持国家乡村振兴重点帮扶县工作方案的通知，鼓励保险公司在承办的大病保险、医疗救助中，配合地方政府对重点帮扶县的特困人员、低保对象、致贫返贫人口给予更大的政策倾斜。2021年11月，国务院办公厅又发布了关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见，指出“做好重特大疾病医疗保障，是进一步减轻困难群众和大病患者医疗费用负担、防范因病致贫返贫、筑牢民生保障底线的重要举措“，并且进一步明确了在强化基本医保、大病保险、医疗救助三重制度的综合保障之外，也要促进三重制度综合保障与慈善救助、商业健康保险等协同发展和有效衔接。医疗保障部门的角色定位也持续从事后付费者向

6、战略购买者转变，以下为笔者根据国家医保局的相关数据所作的汇总：历次国家医保药品谈判情况统计时间名称主卓2016国家药品价格谈判国家2017国家医保药品准入谈判国家2018抗癌药医保准入专项谈判国家2019国家医保药品准入谈判国家2020国家医保药品目录调整国家2021国家医保药品目录调整国家2022国家医保药品目录调整国家点击可查看大图历次国家药品集中带量采购情况统计时间批次涉及药2018年U月“4+7”试点2019年9月“4+7”扩围集采2019年12月第二批全国集采2020年7月第三批全国集采2021年1月第四批全国集采2021年6月第五批全国集采2021年11月第六批全国集米2022年7

7、月第七批全国集采预计i点击可查看大图二、近年医保改革亮点第一，医疗保障支付机制的完善。医疗保障支付机制的改善一方面体现在门诊共济保障机制的建立，另一方面体现在医保支付方式改革的深化。国务院办公厅于2021年4月发布关于建立健全职工基本医疗保险门诊共济保障机制的指导意见（国办发202114号），要求建立完善职工医保普通门诊费用统筹保障机制，推动职工医保门诊保障由个人积累式保障模式转向社会互助共济保障模式，同时通过将普通门诊费用纳入统筹基金报销，来提升基金的使用效率，增强医保基金的保障功能。与此同时，医保支付方式改革在2021年也进入全面推开的阶段，国家医保局于2021年年初在关于做好2021年医

8、保支付方式改革试点工作的通知中将疾病诊断分组(即DiagnosisRelatedGroups,或DRG)和病种分值付费法(BigDataDiagnosis-InterventionPacket,或DlP)试点列为年度重点工作。11月26日，国家医疗保障局印发DRG/DIP支付方式改革三年行动计划,计划在三年内建立“管用高效”的支付方式。截至2021年底,全国30个DRG付费国家试点城市和71个DIP付费试点城市已全部进入实际付费阶段。第二，医药价格形成机制的完善。国家医保谈判、药品集中带量采购常态化开展。国家医保局联合国家卫健委先后于2021年5月和9月发布两项落实谈判药品工作的文件，分别是关

9、于建立完善国家医保谈判药品双通道管理机制的指导意见(医保发(2021)28号)和关于适应国家医保谈判常态化持续做好谈判药品落地工作的通知(医保函(2021)182号)，在推进国家谈判药品落地、提高谈判药品可及性和报销便利性方面有着积极的指导作用。同时，在2021年8月，国家医保局、国家卫健委等八部委联合印发了深化医疗服务价格改革试点方案，提出通过3到5年的试点，探索形成可复制可推广的医疗服务价格改革经验。到2025年，深化医疗服务价格改革试点经验向全国推广，分类管理、医院参与、科学确定、动态调整的医疗服务价格机制成熟定型，价格杠杆功能得到充分发挥。这也是我国在医保与医疗服务改革协同推进方面的重

10、要探索。第三，保障制度衔接机制的完善，主要体现在医疗保障待遇清单制度的实施和推进。2021年1月，国家医保局会同财政部印发关于建立医疗保障待遇清单制度的意见，确定了基本保障的内涵，明确了政策调整的权限，厘清了待遇支付的边界。随后又在6月份发布贯彻落实医疗保障待遇清单制度三年行动方案(2021-2023年)，对落实医疗保障待遇清单制度进行了详细的部署，计划用3年时间全面实施清单制度。待遇清单制度的落实有助于划清政府和市场的边界，为商业健康保险、慈善捐赠等留出更多的发展空间，促进多层次医疗保障体系更加协调的发展。三、医保谈判和药品集采给罕见病药品带来的机会2022年7月，2022年国家基本医疗保险

11、、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案正式施行，意味着第七轮医保谈判正式启动，明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品我们可以明显地看到，从2018年确认第一批罕见病目录到此次的国家医保目录调整，短短四年间，我国罕见病药品目录推动迅速。截至2022年6月，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中40余种进入国家医保目录，涉及25种疾病。与此同时，2022年的医保谈判还将罕见病药品的申报条件进一步放宽，凡是2017年1月1日至2022年6月30日期间，经国家药监部门批准上市的新通用名、新适应症或功能主治、国家基药目录以及第一批罕见病目录中等六类药品，都可以申报。此次医保调整方案中在目录外药品的范围

12、中增加两类：一为纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于2022年6月30日前，经国家药监部门批准上市的药品。二为2022年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品。按照文件要求，此次医保目录调整的范围里包括在2017年1月1日至2022年6月30日期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品，以及适应症或功能主治发生重大变化的药品。经过2021年的医保谈判和药品集采，L制药用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的口服药物利司扑兰由最初的每瓶人民币6.38万元调整为人民币L45万元。按新价格计算，患者未来使用这款药物的年费将被控制在人民币45万元以内。利司扑兰在2021年

13、时曾通过国家医保局的形式审查，但最终没能入围。而它的竞品，另一生物科技公司旗下的诺西那生钠则以一针3万、年费不超10万元的价格成功入围。今年L制药在谈判之前大幅降价，已然磨刀霍霍。这次国家医保局格外提及鼓励儿童药品和罕见病药物参与医保目录调整工作，并放宽其上市期限，也预计将引发罕见病药品的“百团大战”。除此之外，市场普遍预测，今年或将迎来创新药药品谈判的大爆发，比如在肿瘤治疗方面，派安普利单抗、赛帕利单抗、斯鲁利单抗、恩沃利单抗以及舒格利单抗这5款新增PDT/PD-Ll产品预计将参与医保谈判。另一方面，已进入医保的4款PD-I/PD-Ll产品，也在加速拓展适应症。去年，阿基仑赛注射液和瑞基奥仑

14、赛注射液两种CAR-T疗法先后获批上市，开启了中国细胞疗法元年，单价分别是人民币120万元和129万元。随后阿基仑赛出现在通过形式审查药品名单当中，但并未进入医保谈判环节。随着瑞基奥仑赛获批，2022年两款CAR-T产品将如何选择，值得期待。另外,去年国内已上市的ADC药物里，只有维迪西妥单抗谈判成功，适应症为胃癌，今年维迪西妥单抗又获批了尿路上皮癌适应症，有望拓展医保支付范围。四、患者援助项目蓬勃发展患者援助项目，即PatientAssistantProgram,是指由制药企业向慈善组织（如基金会）或其他第三方受赠组织捐赠药品或资金，并由受赠组织发起的向特定条件患者提供药品、资金以提高患者用

15、药可及性的过程。对于许多罕见病药品而言，由于其相对较小的病患人群以及相对较高的研发成本，罕见病药品研发企业在商业健康保险和医保谈判之间作出平衡的同时，绝大部分情况下都会采用患者援助项目的方式来作为药品的宣传方式，甚至是应对市场竞争的一种方法。根据相关统计，患者援助项目主要实施品种集中在肿瘤、罕见病、慢性病以及自身免疫性疾病等几个领域，有刚刚获批上市的新药，也有已经纳入医保的药物。例如，2021年1月23日，和黄医药宣布其自主研发的非胰腺神经内分泌瘤新药苏泰达（凡索替尼胶囊）在正式上市的同时，还同时启动赠药项目，并由中国初级卫生保健基金会负责项目管理、监督、审核和实施。作为已经纳入医保的信达生物

16、达伯舒（信迪利单抗），其于2021年与北京康盟慈善基金会启动患者援助项目。对于刚刚获批上市的新药而言，患者援助项目的目标往往更多的是提高药物的可及性，并为医保谈判做准备,而对于纳入医保的药物而言，可能更多的是为了应对行业价格战而采取的策略。我国最早的患者援助项目是2003年9月格列卫全球患者援助项目，由诺华制药免费向中华慈善总会捐赠格列卫,旨在让中国所有符合援助条件的慢性粒细胞白血病、恶性胃肠道质肿瘤以及隆突性皮肤纤维瘤的患者获得药品救助。截至2020年2月，我国已开展的152个患者援助项目主要由16家慈善基金会、行业协会和事业单位实施。具体如下：组织名称组织类型中国初级卫生保健基金会慈善基金

17、会中华慈善总会慈善基金会中国癌症基金会慈善基金会北京仁泽公益基金会慈善基金会北京红心相通公益基金会慈善基金会北京白求恩公益基金会慈善基金会北京康盟慈善基金会慈善基金会中国妇女发展基金会慈善基金会北京爱谱癌症患者关爱基金会慈善基金会中国残疾人福利基金会慈善基金会北京血友之家罕见病关爱中心社会服务机构中华社会救助基金会基金会中国医药创新促进会行业协会中国疾病预防控制中心事业单位中国红十字基金会基金会中国医师协会行业协会注：数据来自中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心目前来说，患者援助项目的实施模式主要有三种：L共助模式：患者自费使用药品达到一定治疗周期后，免费获得后续一定数量或一定比例治疗周期的药品，多针对低收入患者；2.全额免费模式：无需患者自费使用一定数量或疗程的药品，免费给与入组患者一定时间或者一定数量的援助药品。具体援助数量通常依据项目医生根据临床检查结果进行判定，或者依据各地医保政策而定；以及3.资金援助模式：根据入组患者购买指定商业药品的发票给与患者一定比例的现金返还，援助比例根据各地医保政策、患者自付比例、地方慈善会援助比例和其他来源的定向援助决定。无论患者援助项目的初衷为何，从2003年发展至今，我国的患者援助项目已经形成了较为成熟的操作流程和多样化的捐助方式，也实实在在地提高了罕见病患者的医疗保障水平。