中国细胞治疗产业发展现状与未来趋势浅析.docx

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1、中国细胞治疗产业发展现状与未来趋势浅析2022年11月10日，上海市发布上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年），专项方案提出到2024年，上海细胞治疗科技创新策源能力显著增强，临床研究和转化应用明显加速，创新资源要素高效配置，产业能级大幅提升，产业规模达到100亿元。专项方案有望在资金、人才、技术等方面进一步释放产业能量，助力上海市细胞与基因治疗产业快速发展。当前，我国各地区均大力发展细胞与基因治疗产业。北京、深圳、上海、天津、海南等重点城市均出台系列政策文件，鼓励和支持CGT行业发展。部分重点地区将干细胞治疗、免疫细胞治疗和基因治疗纳入本地国民经济和社会发展“十

2、四五”规划或医药健康专项规划，并在各自医药健康行动计划、自贸区建设方案等政策文件中，给予重点扶持和政策变革的发展导向。未来，细胞与基因治疗产业系统工程需要从顶层设计着手，加强细胞与基因治疗行业规范化管理，创新科技促进寻求技术上的突破,将技术上的突破与创新和临床应用转化相结合，以此促进我国细胞与基因治疗产业快速发展。1、细胞与基因治疗产业概述细胞治疗是指应用人的自体、同种异体或异种（非人体）的细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法，体外操作包括细胞在体外的传代、扩增、筛选以及给予药物或其他能改变细胞生物学行为的处理。与传统化学药物相比，细胞治疗产品具有技术迭代快、创新潜力大、临床依赖度高

3、、产品个性化定制化等特点，已成为各主要发达国家竞相布局的“新赛道”。干细胞是一类具有自我复制的多潜能细胞，在一定条件下可以分成多种功能细胞。根据来源，干细胞可分为胚胎干细胞(ESCs)、诱导多能干细胞(iPSCs)和成体干细胞(ASCS)等。干细胞具有自我更新、多向分化潜能、低免疫原性和良好的组织相容性等特点，是再生医学最具活力的研究领域之一。免疫细胞治疗是通过采集人体自身免疫细胞，经过体外修饰和培养，大量扩增出靶向性杀伤功能增强的免疫效应细胞，然后再回输到患者体内，从而杀灭血液及组织中肿瘤细胞的疗法，以其为代表的肿瘤免疫疗法已被广泛研究和应用于临床并取得了一定的疗效，成为继手术、放疗和化疗之

4、后的又一重要的肿瘤治疗手段。从技术分类来看,肿瘤细胞免疫治疗包括细胞过继免疫治疗、肿瘤疫苗、非特异性免疫刺激、免疫检验点单抗。而肿瘤疫苗来源于自体或异体肿瘤细胞或其粗提取物，带有肿瘤特异性抗原(TSA)或肿瘤相关抗原(TAA)o随着全球细胞与基因治疗产业迈入了高速发展期，当前全球已登记的细胞与基因治疗相关临床试验已超过7000余项，其中近3000项已完成临床试验研究，并进行了数万例干细胞移植。截至2022年初，全球经批准的细胞治疗产品共33款，包括12种免疫细胞产品和21种干细胞产品。基于风险，将细胞与基因治疗产品大致分为:中低风险产品自体来源细胞；经过较小程度的体外处理（如培养、扩增、诱导等

5、）；发挥与内源功能相似的作用；未与其它药品或医材成分并用。高风险产品异体来源的细胞；经过遗传操作的细胞；具有恶性转化风险的细胞；与其他非细胞成分组合的产品；需经手术等植入人体关键组织器官。产品风险分类的意义在于申请人可以更清晰设计产品研发的风险控制策略，监管部门可以依据产品的风险情况建立具体的评估方案。2、细胞与基因治疗产业市场发展情况1 .细胞与基因治疗市场规模全球CGT行业市场规模自2016年开始飞速增长。2016年至2021年，全球CGT市场从0.5亿美元增长到27.8亿美元，复合年增长率为153%。预测未来CGT市场规模仍保持快速增长趋势，2025年全球整体市场规模为305.4亿美元，

6、2021到2025年全球CGT市场复合年图1：全球细胞与基因治疗产业市场规模（亿美元）整体上，目前我国细胞与基因治疗产业还比较薄弱。中国CGT行业市场规模在政策利好及研发投入增长的背景下也将快速扩增。2016年至2021年，中国CGT市场从0.02亿美元增长到0.4亿美元，复合年增长率为112%随着技术的发展及市场需求的不断增大，预计未来中国CGT市场规模仍保持快速增长趋势，预计2025年整体市场规模为25.9亿美元，2020到2025年（估计）中国CGT市场复合年增长率为276%。图2：我国细胞与基因治疗产业市场规模（亿美元）2 .细胞与基因治疗产业投融资情况医药投融资市场活跃，CGT领域热

7、度升温。生物医药/生物技术领域仍是中国医疗行业投资热点领域，近年来CGT领域也逐渐成为投资的关注焦点。据中国CGT领域融资交易情况显示，2020年度CGT领域融资总金额约为126亿美元，2016年至2020年复合年增长率达到59.3%o2020年IPO和私募基金金额显著增加。预计未来整个医药投融资市场仍会保持较高活跃度，CGT领域的资本投入仍会增加，资本注入也将推动CGT产业发展。61.2图3：我国CGT领域投资情况（单位：亿美元）3、国内外细胞与基因产品及临床试验情况1 .全球临床试验情况截至2020年，全球细胞和基因疗法处于临床阶段的管线数量约为1220个，其中处于HI期临床试验数量152

8、个，II期临床试验数量685个，I期临床试验数量383个。到2025年每年将会有10-20个细胞和基因疗法药物获批上市，到2025年全球会有70-90个细胞和基因疗法药物获批上市。这也就意味着未来3年有望看到细胞和基因疗法药物进入大规模上市期。685图4：2015-2020年处于临床阶段的细胞治疗试验数量2021年CAR-T细胞疗法的使用情况较2020年下半年略有上升，上升态势和不断获批的新CAR-T产品及扩展的适应症并不匹配。同时,根据各公司公告的销售数据来看，全球CAR-T疗法的使用量仍然稳步上升。图5：全球CAR-T细胞疗法在研项目统计同种异体细胞疗法增速超越自体细胞疗法。同种异体细胞疗

9、法的管线数量从2021年的399个增长至2022年的531个,增速达到33%o同期自体细胞疗法从825个增加到1019个，增速达到23%o同种异体细胞疗法增长速度超过自体CAR-T疗法。图6：2020-2022不同来源的细胞治疗管线数量及所处阶段2 .我国细胞治疗产品及临床试验情况截至2021年12月，我国免疫细胞领域已有两款CAR-T产品成功获得NMPA上市批准，并正式作为药品在临床应用。两款产品分别为复星凯特阿基仑赛注射液（奕凯达）和药明巨诺瑞基奥仑赛注射液（倍诺达），其中药明巨诺“倍诺达”是药明巨诺在巨诺医疗（百时美施贵宝下属公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD

10、19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品，是中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品；复星凯特“奕凯达”是其从美国KitePharma引进的Yescarta,复星凯特获得该产品的全部技术授权，并拥有其在中国包括香港、澳门的商业化权利，最终作为3类生物制品（3.2类境外已上市、境内未上市的生物制品申报在境内生产上市）获批上市。在免疫细胞治疗临床试验方面，截至2022年8月，我国已有累计131项免疫细胞疗法申请获得CDE受理，其中CAR-T疗法84项，其他类型免疫细胞疗法共33项。其中，共有75项免疫细胞治疗产品申请获得临床批件/临床默示许可，包括CART疗法等。按照区域划分，上海市、北京市和天津市

11、免疫细胞治疗产品临床试验数量最多,分别为37项和19项和8项，其余地区开展临床试验数量也在逐年增加。CAR-TTCR-TB干加胞浸润免疫细胞EALtSfiDCia的自体免疫18胞图7：全国细胞治疗临床试验分布4、我国未来细胞与基因治疗产业发展前景我国的细胞治疗拥有广阔的应用市场和较为深厚的科研积淀，同时还拥有中央和地方不断出台的利好政策支持，发展动力强劲。然而,要真正实现细胞治疗产业的快速发展，造福人类健康还需要很长的一段路要走。一方面，国家要继续加大基础研究的投入，创造良好的科研环境，培养和吸引国际一流人才；另一方面，还需要企业加大研发力度，突破细胞治疗的核心技术，打造先进的自动化、工业化的细胞生产工艺体系；同时，相关行业主管部门也要对细胞治疗的政策法规进行进一步的细化和完善，引导行业良性有序发展。面向未来，细胞与基因治疗产业有以下几方面需要重点关注：一是加强临床研究,助力源头创新；二是加强监管措施,消除不确定性；三是注重生产环节，缓解卡脖子技术。