2023干细胞疗法的十大适应症（全文）.docx

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1、2023干细胞疗法的十大适应症（全文）近年来，干细胞治疗的未来发展趋势备受关注。据央视新闻报道，未来干细胞不再是美容、抗衰老、治疗各种各样的疾病，而是有具体的使用范围和适应症。未来干细胞有望以治疗具体疾病的形式来造福人类，而不只是广谱上的帮助人类抗衰老，更不是包治百病。干细胞有望成为一种治疗疾病的强大新技术，以下是目前干细胞治疗领域最流行的10种适应症。1、骨关节炎骨关节炎是一种影响关节的退行性疾病。随着时间的推移，保护关节、防止骨头相互摩擦的软骨会断裂。软骨无法进行自我更新，人出生时体内只有这么多细胞，这意味着当这些细胞死亡之后，没有新的细胞取代它们。因此，关节和骨骼会退化。正常关节骨关节炎

2、这就是干细胞介入的地方，它可以转化成许多不同类型的特殊细胞，所以有能力变成软骨细胞，更新曾经不可更新的软骨。并且干细胞可分泌多种生物活性分子,具有调节免疫和抗炎作用。这些特点可减轻和缓解骨关节炎的临床症状，从根本上改善了关节炎患者的软骨缺陷，提升疗效的同时也降低了患者治疗过程中的痛苦和副作用。2019年4月，干细胞转化医学刊发了一篇题为骨髓间充质干细胞治疗骨关节炎，患者的疼痛和症状得到整体改善，并减少滑膜炎症文章。12名年龄在45岁至65岁的中度至重度膝骨关节炎患者接受骨髓间充质干细胞治疗。患者被分为3组，每组接受不同剂量的间充质干细胞注射。在12个月结束时，所有患者的疼痛程度和生活质量都有了

3、显著改善。而且在所有的测试剂量下，骨髓间充质干细胞注射都是安全的，剂量越高，结果越有效。2017年12月，70岁的有着近10年的骨关节炎病史,平时关节肿痛、僵硬的刘大爷，在接受徐医附院风湿免疫科医生的膝关节馥上囊注射间充质干细胞治疗后，刘大爷自觉疼痛感明显消失，腿部活动功能明显好转，且睡眠质量及精神状态均有显著改善。最近的研究表明，干细胞治疗脑卒中(中风)患者也很有希望。斯坦福大学的一项令人震惊的研究几乎完全逆转了中风对SoniaCoontz的毁灭性影响，SoniaCoontz在31岁时就遭受了脑部损伤。在经历坐轮椅和语言障碍的两年后，她决定参加一项临床试验，该试验利用来自供体的成体干细胞直接

4、注射到中风部位附近的大脑区域。干细胞治疗后的几个小时内，她能够移动手臂和腿而在此之前，她几乎完全无法动弹。她和她的医生也注意到她的语言表达有了快速的改善一一同样，仅仅几个小时。该项研究的其他患者也发生了惊人的改善，唯一的副作用是短暂头痛。研究人员表示，这只是一次试验，只是一个很小的试验，但他们感到震惊。2019年9月17日，发表在STEMCELLS上的一项I期扩展试验结果首次证明了早期使用自体骨髓单个核细胞(MNCS)治疗急性缺血性脑卒中患者的安全性和可行性。StemCellsTranslationalandClinicalResearchIntravenousBoneMarrowMononu

5、clearCellsforAcuteIschemicStroke:Safety,Feasibility,andEffectSizefromaPhaseIClinicalTrialFarhaanS.Vahidy,MuhammadE.Haque,MohammadH.Rahbar,HongjianZhu,PaulRowan,ImoigeleP.Aisiku,DeanA.Lee,HarinderS.Juneja,SusanAiderman.AndrewD.Barreto.JoseI.Suarez,ArvindBambhroliya.KhaderM.Hasan.MalllkarjunaRaoKassam

6、.JarosIawAronowski.AdrianGee.CharlesS.CoxJr,JamesC.Grotta,SeanI.SavitzcFirstpublished:17September2019https:/doi.org/10.1002/stem.30802019年，美国时代周刊将干细胞治疗糖尿病纳入改变未来医疗的12大创新发明列表中。糖尿病的传统治疗方法是使用降糖药来辅助胰岛素降糖的功能，或者是直接注射胰岛素，这些都不能从根本上完全修复胰岛细胞，也很难彻底治愈糖尿病。糖尿病症状干细胞在胰腺组织微环境的诱导下分化增殖为胰岛细胞，替代受损的胰岛B细胞，分泌胰岛素，可大幅减少服用降糖药，

7、在根本上治愈糖尿病。2017年来自美国纽约的1型糖尿病患儿IVan接受了干细胞治疗。Nan2岁时被发现患有1型糖尿病,导致体弱乏力不能运动。经过两个疗程的治疗后，Ivan血糖控制平稳，胰岛素用量较之前减少，胰岛功能也得到一定程度恢复，活动耐力明显增加。IVan从治疗前仅可运动5至10分钟到治疗后可以坚持行走1天，其免疫力也明显增强。根据最新发表的中国心血管病报告2018报告，我国冠心病患者有IIOo万，心力衰竭患者450万，且发病人数和死亡人数逐年上升。2015年7月，在美国干细胞转化医学杂志上发表的一篇研究报告表明，为受损心肌提供干细胞的新方法已经在治疗严重心脏衰竭领域取得了初步成效！在这项

8、初步研究中，他们发现将干细胞用于治疗心脏衰竭病人是安全可行的，且在治疗一年后，患者的心脏泵血功能都获得了良好改善。该研究招募了60名严重心脏衰竭的病人，并随机分配其中48名接受干细胞治疗；另外12名维持传统的标准治疗一一给予降低血压、减轻心脏负荷、强心利尿等。一年后，48名接受干细胞治疗的患者心脏的射血分数相对另外12名患者都有明显改善！同时试验也证实了干细胞疗法在治疗心脏衰竭领域是安全可行的，并没有对患者产生不利影响。5、脱发秃顶远非生死攸关，但许多人非常关心自己的头发。幸运的是，干细胞为全天然的头发再生铺平了道路一一通过从头皮上移除毛囊，分离出干细胞，并将这些毛囊连同干细胞一起注入头皮。这

9、种疗法的精髓在于，通过提供头发再生所需的营养物质和最初产生头发所需的毛囊，促使原先没有头发或秃顶的头皮部分生长。温哥华一家致力于治疗脱发的公司正在开发利用真皮鞘杯(DSC)细胞治疗雄激素性脱发(男性型脱发)的自体细胞疗法。该公司正在开发的候选产品叫做RCH-OIo它准备开始II期试验,将招募160名男性受试者。在试验中，真皮鞘杯细胞将从取自患者头部后部的活检组织中分离出来。之后，细胞将在实验室中扩增，并注射到患者头皮的秃顶区域。6、白血病白血病是影响淋巴系统和骨髓的另一种癌症。白血病细胞癌变，影响免疫系统，引起一系列的症状，最终导致未经治疗的死亡。这是最常见的儿童癌症，但也影响不同年龄的成年人

10、。正常血象红细脆血，J版白血扃然而，干细胞疗法带来了巨大的希望。治疗方法包括首先用高剂量化疗杀死白血病细胞，有时还需要放疗。在大部分癌细胞被击败后，患者接受干细胞输注来帮助身体重新恢复，这样就可以再次制造正常的血细胞。这种治疗，通常只适用于复发的患者，即他们的癌症从标准治疗中得到缓解,几个月或几年后又复发了。然而，好消息是：在第一次缓解期进行干细胞治疗,5年存活率为30-50%o如果患者在干细胞移植后2年内没有复发，他们很有可能存活多年。7、脊髓损伤脊髓损伤或切断是人体最严重的创伤之一。取决于受伤发生的部位，患者可能再也不能走路，甚至不能移动手臂。长期以来，这种创伤是完全无法弥补的。虽然近年来

11、的一些神经外科手术让患者恢复了部分功能，但结果仍然常常令人失望。干细胞为这部分患者的未来带来了巨大的希望。在这其中，干细胞提供了替代受损神经的能力，而不是试图修复受损神经。通过将干细胞注射到损伤部位，脊柱可以自我修复，获取正常运作所需的所有成分。2018年2月，一名34岁的高位截瘫患者在接受自体干细胞移植手术后，恢复了颈、胸腹部知觉。这名患者因车祸致颈3-颈4椎体骨折脱位并脊髓不完全损伤，传统康复治疗手段对其无明显效果，最终干细胞移植手术给他带来了奇迹。8、系统性红斑狼疮红斑狼疮是一种典型的自身免疫性结缔组织病，多见于1540岁女性。而系统性红斑狼疮(SLE)是红斑狼疮中最常见，也是最严重的一

12、种亚型，男女患病比例为1:79。亚洲的患病率和发病率比欧洲人群高出2至3倍。临床上除皮肤表现外，还有器官受累，临床上出现肾损伤表现者占45%-85%。有研究表明，系统性红斑狼疮主要发病机制与T.B淋巴细胞异常活化有关。同时，近年来的研究中表明，间充质干细胞(mesenchymalStemCeIl,MSC)对于T细胞、B细胞、NK细胞及DC细胞均有免疫调节的作用，通过细胞间的相互作用及产生细胞因子抑制各种淋巴细胞的增殖及其免疫反应，从而发挥免疫重建的功能。从中文期刊数据库和中华期刊数据库中查找干细胞治疗系统性红斑狼疮的资料，发现共计171例接受干细胞移植治疗。总体自体外周血造血干细胞移植治疗系统

13、性红斑狼疮患者,1年内有效率93.3%,复发率2.2%,有4.4%移植相关死亡，1年后复发率7.3%o自体骨髓干细胞移植和异体骨髓间充质干细胞移植治疗患者的近期临床效果好，随访1年无复发，无移植相关死亡。表1干细胞移植治疗SLE临床资料(%)例数临床缓解(%)疾病复发例(%)移植相关死亡例(%)随访时间自体外周造血干细胞移植4542(93.3)1(2.2)2(4.4)3个月“年自体外冏造血干细胞移植110102(92.7)8(7.3)0(0.0)1年6年自体骨髓I.细胞移植1313(100)0(0.0)0(0.0)I年异体骨髓间充质干细胞移植22(l)0(0.0)0(0.0)I年自体外周造血干

14、细胞移植联合自体骨髓间充质F细胞移植I1(100)0(0.0)0(0.0)1年总计171160(93.6)9(5.3)2(1.2)9、性功能障碍男性的性功能会随着年龄增大而逐渐衰退，通过干细胞调理，可以靶向修复生殖系统的衰老.退化，恢复或增强性功能；年轻体壮性功能障碍的人，通过干细胞调理可恢复良好的性能力。2017年，在英国伦敦举行的一项医学会议上，有科学家报道，干细胞治疗可恢复经历了前列腺手术的男性在正常的性交过程中的勃起功能。该报道基于一项I期临床试验：15名接受过前列腺手术治疗后勃起功能障碍的男性，在接受一次干细胞治疗的6个月后，有8名男性能进行正常的性交。10、卵巢早衰卵巢早衰被认为是

15、导致不孕的不治之症，是指女性40岁之前由于多种病因出现卵巢功能衰竭。根据卫生部门的统计，这种妇科疾病的发病率逐年攀升。当前尚无法从根本上修复受损卵巢功能，无法恢复生育功能，但干细胞技术的发展，成功地让一些卵巢早衰女性实现了生育梦。科学研究发现，干细胞可能通过分化卵母细胞或通过旁分泌抑制卵泡凋亡来修复受损卵巢。2017年,我国研究人员在美国分子治疗杂志上报告称，动物试验显示，干细胞疗法有望安全地治疗卵巢早衰。最近人类临床试验的成功案例再次证实，干细胞治疗卵巢早衰具有十分广阔的前景。而且，干细胞调理可刺激体内荷尔蒙分泌雌性激素，提高体内的雌性激素水平，让女性更年期出现的失眠、多梦、脾气暴躁等症状得

16、到改善，并推迟更年期的到来。综上所述干细胞技术一直以来被视为再生医学技术,被誉为继药物治疗和手术治疗之后的第三次医学革命，是近年来国际医学前沿重点发展领域，为一些严重及难治性疾病的治疗带来了希望。譬如，武汉已经完成超过200例新冠肺炎危重症患者的干细胞治疗。目前，全球注册在案的干细胞临床研究为5000多家，涉及的疾病有140多种。目前，国内已批准成立干细胞临床研究备案机构140余家，通过审批备案的干细胞临床研究已达111项。干细胞StemCells2018年6月至今，国内相继有12款干细胞新药的IND申请获国家药品审评中心(CDE)正式受理,7款干细胞新药IND获得临床默示许可，适应症分别是：

17、类风湿性关节炎、膝骨关节炎、激素耐药的急性移植物抗宿主病。未来人类用细胞治病，而不是药物2015年，著名癌症医生、作家悉达多穆克吉(SiddharthaMukherjee)在TED演讲节目中作了忘记药丸吧，细胞疗法即将到来的精彩演讲。那时，他提出了一个观点：未来将会出现变革性的治疗手段。个体化医疗需考虑个性化细胞疗法，然后是个性化的组织和器官疗法，最后是个性化的浸入式环境疗法。2017年美国FDA接连批准了三款细胞和基因疗法：由诺华(Novartis)带来的突破性CAR-T疗法Kymriah获批，用于白血病的治疗;KitePharma开发的CAR-T疗法Yescarta获批，治疗淋巴瘤；Spa

18、rkTherapeutics带来的基因疗法Luxturna获批，用于治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。2017年，人类正式迈进细胞疗法的新纪元，以细胞和基因疗法治疗疾病的研究也进入快车道。仅仅2年后,他提出的个体化细胞疗法成为现实。什么是细胞疗法，细胞疗法是将活的.通常是纯化的细胞施用到患者体内以生长替换或修复受损组织以治疗疾病。多种不同类型的细胞可用于细胞治疗，包括造血干细胞、免疫细胞、神经干细胞、间充质干细胞(分化成结缔组织、血液、淋巴管、骨和软骨)、淋巴细胞、树突状细胞和胰岛细胞等。细胞疗法可能是自体的，这意味着患者从他们自己的身体接受细胞，或者它们可能是同种异体的，这意味着患者从

19、捐赠者那里接受细胞。同种异体细胞疗法通常被称为现成疗法，因为它们来自非患者的供体，可以提前准备并在需要时立即提供给患者。目前，国际上正在开发的许多基于细胞的疗法主要方向是利用诱导多能干细胞(iPSC)0该技术可以开发治疗目的所需的无限类型的特定类型的人类细胞，解决了细胞来源问题，并且不存伦理问题。细胞疗法是人类健康未来，细胞疗法是目前普遍认为最有前途的临床治疗方法，具有治愈各种难治性疾病的潜力。与其他治疗方法相比，细胞治疗具有无可比拟的优势，将是人类健康的未来。1、人体自身拥有一套很精妙的内在系统，细胞就是这个系统最基本的单位。细胞可以通过多种策略发挥治疗作用，包括归巢到受伤部位、发挥旁分泌作

20、用，以及在某些情况下分化成新型细胞和组织。这种多功能性使细胞疗法极其强大，并使其有可能逆转以前无法治愈的疾病。2、一些细胞类型具有可以帮助促进修复的内在机制。例如，间充质细胞(MSC)可以归巢到损伤部位，合成和分泌多种大分子以发挥旁分泌作用，并影响其局部微环境。MSCs还可以吸收外源DNA并保留引入的基因，这一特性可能允许使用细胞将分子治疗性递送至身体的目标区域。此外，MSC可以形成多种细胞类型,包括间充质内和间充质外细胞系。有数百种治疗细胞类型可供探索，作为人体的天然组成部分显然具有治疗优势。3、细胞疗法具有治疗未知治愈疾病的潜力。现在有许多情况无法治愈，例如视力丧失。虽然从来没有一种治疗方

21、法能够逆转永久性视力丧失，但临床试验正在研究恢复视力的可能性。4、对于许多慢性疾病，例如糖尿病，患者需要每天服用处方药。通过提供一次性（或限时）治疗，细胞疗法可以通过消除连续用药来降低保健成本。5、细胞疗法还有可能取代许多高风险、昂贵和侵入性的手术。例如，ChrisCenteno博士首创的Regenexx治疗是一种自体同日、最低限度操作的MSC程序，这种基于细胞的手术能够修复大多数传统上通过手术治疗的ACL（前交叉韧带）撕裂。止匕外，Regenexx程序还可以防止其他手术，例如肩部肩袖撕裂手术和醺关节手术。6、细胞疗法有可能逆转和修复传统上“管理”的疾病。例如，目前的药物可以减缓与多发性硬化症

22、（MS）相关的功能衰退，但无法阻止或逆转症状。然而,纽约TischMSResearch（TMSRCNY）进行的I期临床试验宣布了FDA批准的MS干细胞I期试验的积极结果：多发性硬化症患者接受了骨髓间充质干细胞衍生的神经祖细胞（称为MSC-NPs）的多次脊髓注射，可以逆转多发性硬化症患者的既定残疾。7、细胞疗法可以克服供体短缺的问题。对于许多疾病，唯一已知的治疗方法是组织或器官移植。移植组织和器官的例子包括心脏、肾脏、肺、胰腺、胰岛细胞等。然而，如果细胞治疗方法能够将糖尿病患者自身的组织转化为产生胰岛素的细胞，那么它将克服供体短缺的问题并消除移植排斥的风险。8、大多数手术会产生大量炎症（肿胀）和

23、纤维化活动（疤痕）。因此，外科手术的未来可能涉及将外科医生技能提供的结构要素与细胞疗法的抗炎和抗纤维化要素相结合。最可能的解决方案是在手术后立即将自体或同种异体间充质干细胞（MSC）给予患者，以支持患者对手术反应的健康调节。目前，梅奥诊所正在测试使用自体脐带血细胞治疗左心发育不全综合征（HLHS）o它正在执行一项I期研究，以确定将自体脐带血（UCB）细胞注射到接受预定Glenn外科手术的HLHS儿童右心室的安全性和可行性。9、细胞疗法也有可能与药物协同作用。例如，有证据表明，静脉注射间充质干细胞（MSCs）可以改善心脏功能的几个指标，可能使它们与传统上开给心脏病患者的药物（如氨氯地平、地尔硫卓和非洛地平等）具有协同作用。随着对临床安全性和有效性的持续研究，细胞疗法不断发展，全球市场规模估计将从2021年的950亿美元扩大到2028年的7300亿美元。相信随着科学技术的发展，细胞疗法一定会得到更好的发展与应用，造福更多的患者。随着干细胞研究的不断发展，相信在不久的将来，干细胞会应用到更多的难治性疾病中，给更多的患者带来希望。