2023年ECE肢端肥大症诊疗进展.docx

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1、2023年ECE肢端肥大症诊疗进展第25届欧洲内分泌学大会（ECE）于2023年5月13日-16日在土耳其伊斯坦布尔盛大举行，会议由欧洲内分泌学会（ESE）和土耳其内分泌代谢学会联合举办。ESE是欧洲内分泌学界的中心，旨在塑造内分泌学的未来，以改善科学、知识和健康。本次大会盛况空前，来自全球不同国家的顶级大咖们齐聚一堂，共话肢端肥大症（以下简称肢大）流行病学、临床特征、治疗模式和注射方案等的最新研究成果。EP721:PRESTO3项国际模拟使用研究，旨在评估护士对NETs和/或肢大患者使用两种兰瑞肽注射器的偏好神经内分泌肿瘤（NETs）和肢大患者通常使用生长抑素类似物（SSAs）进行治疗，如奥

2、曲肽和兰瑞肽，目前zPharmathen注射器可在几个欧洲国家和美国用于兰瑞肽注射。使用SSAs时，对注射器的使用信心及其易用性在长期治疗决策中很重要。PRESTO3比较了护士在注射试验后对索马杜林Autogel注射器和Pharmathen注射器的偏好,本研究共报告了11个属性偏好。研究设计:纳入了治疗NETS和/或肢大患者1年的肿瘤科和/或内分泌科护士（计划纳入92名），每位护士在完成调研前随机测试两种注射器。主要终点是索马杜林AUtogel注射器与Pharmathen注射器的总体偏蚊%,95%置信区间），使用单样本精确二项检验进行评估；次要终点是两种注射器属性的重要性排名和评级表现得分从1

3、分一点也不到5分非常多,采用Wilcoxon符号秩检验进行评估。结果：本研究共纳入94名护士，平均年龄为41.0岁（标准差SD11.5岁）,72.3%来自欧洲|（7个国家），27.7%来自美国。对索马杜林Autogel注射器表示偏爱（强烈或轻微）的护士比例（86.2%95%CI77.5%92.4%）显著高于50%（P0.00011注射器属性的排名在表格中已经给出，其中，索马杜林Autogel注射器的10/11项性能评分显著高于Pharmathen注射器（P0.05结论：本模拟使用研究表明，护士更偏好于索马杜林Autogel注射器的体验，”易于使用和操作舒适被认为是最重要的装置属性，除一项属性外

4、,索马杜林Autogel注射器的性能评分均明显高于Pharmathen注射器。EP889:一例使用兰瑞肽实现肢大生化控制的病例采用SSAs治疗肢大已经有很长的时间，在手术作为一线治疗不可能或不充分的情况，SSAs是一种行之有效的治疗方法。本研究报告了一例阿拉伯国家的患者使用兰瑞肽后实现控制的病例。研究设计：该患者年龄为59岁，因肢大畸形综合征转诊，最初伴有肿瘤综合征，胰岛素样生长因子-I（IGF-I）检测为729ng/mL（正常值为:59206）磁共振成像MRI昵示垂体大腺瘤蝶窦增长至323226mm,包裹右颈动脉。在检查中，患者患有胰岛素治疗下糖化血红蛋白（HbAIc）为12%的不平衡糖尿病

5、、经肌电图证实的腕管综合征、睡眠呼吸暂停综合征和无彳玉可恶性M瘤迹象的结肠憩室病,其余均无明显变化。结果：患者接受了两次神经外科手术，最后一次随访MRI未见肿瘤残留，但IGF-1仍升高，为624ng/mLz该患者服用了剂量为120mgmoL的兰瑞肽，治疗后病情发生改善，表现为IGF-1水平降至173ng/mL,对照MRl仍无肿瘤残留，RHD下糖尿病与HbAIC平衡在6.5%,腕管综合征消退。结论:虽然手术是肢大的一线治疗方法,但SSA的治疗方法已经确立,SSA主要在手术干预不足的情况下使用。当无法进行手术、没有肿瘤残留但IGF-1浓度仍然很高时，SSA也可以作为主要的药物治疗方法。P402:肢

6、大的治疗模式：来自MarketSCanW数据库的真实美国保险索赔分析肢大（以生长激素GH产生过量为特征）的药物治疗包括生长抑素受体配体（SRLs多巴胺受体激动剂（DAs）和生长激素受体拮抗剂（GHRAs然而，在美国，关于肢大治疗评估的最新真实世界研究还很少，本研究旨在介绍肢大患者接受药物治疗的模式。研究设计：患病纳入标准：诊断时年龄18岁；无治疗间隙，接受单药或联合治疗（同时接受2种治疗，治疗时长3个月）90天；接受了2次与肢大相关的索赔；有3个月和6个月后的数据。结果包括：人口统计学特征；按治疗线数（LOT浅吩的治疗频率（Sankey图）L线治疗（LOT1）单药治疗的治疗持续性（KaPlan

7、-Meier估计量）;以及上调/T调滴定（30%剂量变化，用于长效奥曲肽缓释剂OTC和兰瑞肽LAN）;延迟诊断/首次治疗索赔给药间隔（EDI,定义为6-8周内处方LAN120mg或OCT40mg结果：本研究共纳入882例患者,其中,女性占50.1%;平均诊断年龄为48.6岁（标准差为13.6岁），59.4%的患者接受了LOT1,23.1%的患者接受了二线治疗（LOT2）,17.5%的患者接受了三线治疗（LOT3%最常见的LOT1药物为：第T弋SRLsOCT（27.7%）,LAN（21.1%）,DAs（卡麦角林，34.5%）,GHRAs（培维索孟，0.5%）,只有7名患者接受了第二代SRL帕瑞肽

8、治疗,没有患者接受口服OTC治疗。大多数患者LOT1接受了单药治疗（94.6%1在接受LOT1单药治疗中,GHRAs的中位持续时间最长（培维索孟;24.8个月;95%置信区间CI:16.5932.49个月;n=93）其次是第T弋SRLs（OCT和LAN;20.0个月;95%CL16.98-23.87个月;n=430）,DAs的持续时间最短（卡麦角林;14.4个月;95%CI:12.23-16.82个月;n=3041在接受OcT或LAN治疗的患者中,67.6%进行了1次剂量上调；45.0%进行了1次剂量下调。LAN和OCT最常见的LOT1剂量分别为90mg(64.0%)和20mg(54.5%),

9、在所有的LOT中，超过50%的LAN患者和超过20%的OCT患者出现剂量上调，而少于50%的患者出现剂量下调。结论：尽管共识指南建议对少数选定的肢大患者进行DA单药治疗，但真实的世界研究发现，大约三分之一的患者初始接受这种治疗，持续时间最短。OCT和LAN单药治疗也常用于LOT1,且持续时间较长;GHRAs是持续时间最长的一类，单药治疗在L0T1中不常见，可能是由于没有直接靶向垂体腺瘤。值得一提的是，只有5%的患者初始接受联合治疗，建议个体化治疗应考虑药物的持久性和真实世界的治疗模式。EP679:俄罗斯下丘脑和垂体肿瘤登记处(OGGO)肢大的流行病学和临床特征医院可逐步成立“再骨折防治”团队，

10、团队由骨科、骨质疏松专科、内分泌科、老年科、风湿科、影像科等相关临床专科共同组成，团队内有相对固定的医生、护士等专业人员，团队有专项管理制度。垂体疾病登记是全世界使用的流行病学和临床数据收集的主要工具，本研究旨在根据OGGO的资料，评估俄罗斯肢大的流行病学和临床特征。研究设计：纳入OGGO的数据,包括来自俄罗斯84个地区的数据，分析日期为2022年9月1Bo结果：目前有5054例肢大患者登记在册。每10万居民中发病率最高的是基洛夫地区（9.82）,卡累利阿共和国（9.48）和弗拉基米尔斯卡亚州（7.11X2021年，每Ioo万人的年发病率为0.6例，男女比例为1425（28.2%）:3629（

11、71.8%）,中位年龄为46.2岁（33.1;52.7）,诊断年龄为46.2年（33.152.7）在最后一次访问中有1671例患者实现42.7%）生化控制。2131例患者的垂体肿瘤大小以大腺瘤居多（1562例,73.3%）,活动性疾病患者的IGF-I水平为378.0ng/mL（245.9;620.0）,基线GH为4.0ng/mL（1.6;12.0最常见的并发症是高血压（47.8%结节性甲状腺肿（31.6%碳水化合物代谢紊乱（26.5%1阻塞性睡眠呼吸暂停综合征（14.4%）和月经不调（12.1%）,关节疾病（6.3%）和结肠息肉（0.24%）的患病率非常低。在所有接受治疗的患者中，42.5%接

12、受神经外科手术，13.9%接受垂体放疗，42.3%的患者接受药物治疗，包括单药治疗和联合治疗:奥曲肽（75.3%1兰瑞肽（18.6%1培维索面2.6%卡麦角林（18.7%）和浸隐亭（3.9%肢大患者登记的总死亡人数为370例：20例死于垂体腺瘤，73例死于心血管疾病，36例死于恶性肿瘤，64例死于其他原因，其中137例未指明死因。结论：OGGo是评估流行病学和临床数据的可行工具，反映了现实生活中治疗策略的含义。本研究中，中位诊断年龄与既往文献数据相似，但是，其他研究并没有报告女性占主导地位，这和队列研究的结果一样。此研究提示应该更加重视结肠肿瘤和关节疾病这些患病率极低的合并症筛查。此外，肢大神经外科治疗的生化缓解率低于既往文献的数据，表明需要优化治疗策略和提高数据的质量。第25届ECE大会已经完美落下帷幕更多关于肢大诊疗的最新前沿进展,敬请关注后续会议速递！注：Pharmathen注射器、培维索孟和卡麦角林均未在中国上市,兰瑞肽ATG的NETs适应症未在中国获批，本文仅作研究解读。参考文献：2023ECEAbstractBook,25thEuropeanCongressofEndocrinology2023.